专家：血友病的基因治疗将成趋势
我要评论专家：血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源：科技日报 作者：刘阳禾 责任编辑：刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源：科技日报 大字体 小字体 分享到：◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示，血友在血友病的基因将成四平市某某策划教育中心疗法中，基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病，专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示，趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残，专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成四平市某某策划教育中心新生儿血友病患者，若诊断和治疗不及时，可能会因颅内出血而危及生命。
目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》，凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗，目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗，是指通过定期输注凝血因子或非因子药物，预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说：“血友病目前尚无根治方法，患者须终身用药。”
近年来，基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是，通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出，基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果，是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前，已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品，获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗，比如对载体或凝血因子存在抗体，或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平，通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡，从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前，我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围，将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下，我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保，增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
相关文章
各位秋裤，你今年存到钱了吗？好了，今天的一刻就到这，我们下期再见~以上~逆天改命！体型差追！上班对人的伤害还是太大了学到了一种很新的约饭方式！看得出来同事很想过圣诞了体寒和体热的差距具象化了糖葫芦又又2025-12-08
据新华社圣地亚哥6月20日电 智利警方20日通报说，该国圣地亚哥首都大区当天发生两列火车正面相撞事故，造成2人死亡、9人受伤。 中国驻智利大使馆确认，事故伤者中有4名中国公民。 智利国家铁路公2025-12-08
当地时间6月21日，亚美尼亚外交部宣布该国承认巴勒斯坦国。总台记者 王斌 徐鸿波） 相关报道：泽连斯基称乌方承认巴勒斯坦是一个国家 来源：界面新闻 据@央视军事 微博，据俄罗斯卫星通讯社报道2025-12-08
财联社6月22日电，欧洲杯正在德国举办，巴黎奥运会也即将来临，体育赛事点燃了国内消费者出境游的热情。多家在线旅行平台数据显示，近期出境游订单量有所增长，机票酒店价格有所上涨。此外，伴随着我国免签、互免2025-12-08
近日，有消息称北京颐和安缦酒店即将于12月30日摘牌。12月4日，界面新闻以消费者身份向该酒店客服求证后获悉，“酒店还会开，只是不再叫这个名字了”。 界面新闻在携程APP上查询发现，该酒店最晚只能订到2025-12-08
据总台记者消息，美国爱达荷州两架农用喷粉飞机于美国东部时间20日14时30分左右在空中相撞并坠机，导致一架飞机的飞行员死亡，另一架飞机的飞行员受伤。 警方表示，伤者生命垂危，已被送往医院。目前，2025-12-08
最新评论